Molinette in prima fila nello studio che (in certe condizioni) potrebbe portare alla cura della Sla

Sono stati pubblicati oggi sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico New England Journal of Medicine i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi addirittura un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1. Si tratta di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA.

La SLA è una malattia neurodegenerativa e riduce l’aspettativa di vita, causando anche una graduale e progressiva disabilità motoria. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo.

Il professor Adriano Chiò (Direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e facente parte del Dipartimento di Neuroscienze ‘Rita Levi Montalcini’ dell’Università di Torino) afferma la straordinaria importanza di questo risultato. Il Centro di Torino è stato l’unico in Italia ed uno dei pochi nel mondo a essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo.

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.

Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da SLA con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione ed ha avuto due fasi una prima di 6 mesi ed una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante è la significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.

L’assessore regionale alla Sanità Luigi Icardi si è complimentato questo pomeriggio con il professor Chiò per la straordinaria scoperta scientifica a cui il Centro regionale ha contribuito, partecipando, unico in Italia e tra i pochi al mondo, a uno studio internazionale sul Tofersen.

L’assessore ha richiamato l’attenzione sull’eccellenza della ricerca sanitaria in Piemonte, che ha saputo conquistarsi, con i risultati, un posto di assoluta importanza in campo internazionale.